헬릭스미스, '엔젠시스' 루게릭병 미국 임상 2a상 프로토콜 제출

헬릭스미스는 유전자 치료제 '엔젠시스'(VM202)의 루게릭병(ALS: 근위축성 측삭경화증)에 대한 임상 2a상 시험 프로토콜(규정)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 5일 밝혔다. ⓒ헬릭스미스

헬릭스미스는 유전자 치료제 '엔젠시스'(VM202)의 루게릭병(ALS, 근위축성 측삭경화증)에 대한 임상 2a상 시험 프로토콜(규정)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 5일 밝혔다.

임상 2a상에서는 VM202를 ALS 환자에 주사한 후 환자의 근육 조직을 소량 채취해 유전자 발현량을 측정할 예정이다. 이런 분자생물학적 분석을 위해 임상시험은 180일간 총 18명을 대상으로 소규모로 진행된다.

이후 임상 2b상에서는 100명이 넘는 환자들에게 대규모 투약을 진행할 계획이다.

지난 루게릭병 임상 1상에서는 VM202 관련 이상 반응이 나타나지 않아 안전성에 문제가 없다는 사실이 확인됐다고 회사 측은 설명했다. VM202 투여 환자에서 근육 기능 지표 감소세가 멈추거나 느려지는 경향도 나타났다.

VM202는 간세포성장인자(HGF)를 발현하는 플라스미드 DNA를 이용한 유전자 치료제이다.

루게릭병은 근육의 움직임을 조절하는 운동 뉴런(신경세포)이 파괴되면서 혀, 목, 팔다리를 포함한 전신의 근육들이 퇴화하고 마비되는 신경 퇴행성 희귀질환이다.